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美國(guó)默克公司日前宣稱(chēng),其研發(fā)的一種治療阿爾茨海默癥的新藥Verubecestat,將不再進(jìn)行下一期試驗(yàn)。而在兩個(gè)月前,另一種新藥Solanezumab也宣告失敗。這兩種藥物均靶向聚集在患者大腦中的β淀粉樣蛋白斑塊。
阿爾茨海默癥是一種神經(jīng)退行性疾病。在去年年底的世界生命科學(xué)大會(huì)上,中科院上海藥物研究所所長(zhǎng)蔣華良接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)曾表示:“由于治療該病藥物的研制失敗率高達(dá)99.6%,國(guó)際上已有14年沒(méi)有推出新藥了。如果某種新藥能緩解或治療這種疾病,將是對(duì)人類(lèi)的一大貢獻(xiàn)。”
據(jù)《新科學(xué)家》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道,盡管早期研究表明,默克的藥物能夠安全地讓大腦停止產(chǎn)生淀粉樣蛋白,但外部數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)審計(jì)結(jié)果表明,該藥“幾乎沒(méi)有積極的臨床效果”,并不能幫助輕度或中度患者減輕癥狀,因此公司決定停止繼續(xù)試驗(yàn)。
這一失敗再次引起對(duì)“β淀粉樣蛋白是關(guān)鍵致病因素”假設(shè)的懷疑。哈佛醫(yī)學(xué)院的魯?shù)婪?middot;譚茲說(shuō):“多年前我就說(shuō)過(guò),對(duì)已經(jīng)顯現(xiàn)出臨床癥狀的β淀粉樣蛋白患者開(kāi)展治療,為時(shí)已晚。”他認(rèn)為,大腦中過(guò)度活躍的免疫細(xì)胞引發(fā)的炎癥,是淀粉樣斑塊形成很久后還能引起疾病癥狀的原因,“一旦癡呆開(kāi)始,必須通過(guò)遏制神經(jīng)炎癥來(lái)維持大腦功能”。
不過(guò),關(guān)于默克新藥對(duì)疾病更早期階段病人的影響還在進(jìn)一步研究中,希望能阻止斑塊擴(kuò)大化趨向,2019年將獲得相關(guān)結(jié)果。
據(jù)報(bào)道,另一種由百?。˙iogen)公司開(kāi)發(fā)的新藥Aducanumab,顯示出能消耗已存在斑塊的跡象,但要確定能否阻止疾病發(fā)展,也要等到2019年了。
蔣華良透露,上海藥物研究所、青島海洋大學(xué)和綠谷藥業(yè)合作的一種新藥,正在進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗(yàn);其親自參與研發(fā)的另一種新藥正在進(jìn)行臨床前研究,有望今年進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)